پارکنسن کے علاج میں نئی دوا: چوہوں میں علامات بہتر ہوئیںHealth

<h2>پہلی دریافت سے نئے تجربے تک</h2> موٹھا کی ٹیم نے پہلے یہ دریافت کیا تھا کہ دماغ میں ضرورت سے زیادہ آکسیجن پارکنسن میں اعصابی خلیات کی موت سے منسلک ہے، اور چوہوں کے سانس میں آکسیجن کم کرنے سے علامات پلٹ سکتی ہیں۔ 2024 میں ٹیم نے پہلی بار &#8220;گولی میں ہائپوکسیا&#8221; کا ثبوت پیش کیا جس میں دو دوائیں شامل تھیں۔

پہلی دوا GBT440 ہیموگلوبن سے جڑ کر آکسیجن کی وابستگی بڑھاتی اور ٹشوز کو آکسیجن کی ترسیل روکتی ہے، جبکہ دوسری دوا PT2399 جسم کے معاوضتی ردعمل کو HIF-2α راستہ روک کر دباتی ہے۔

نئے مقالے میں ٹیم نے اس امتزاج کا ایک بہتر ورژن پیش کیا ہے جو پہلے سے زیادہ مؤثر ہے۔ اس میں PT2399 تو برقرار ہے لیکن GBT440 کی جگہ دوسری نسل کا مالیکیول GBT601 استعمال کیا گیا ہے جو زیادہ مضبوط ہے اور جسم میں دیر تک رہتا ہے۔ دونوں دوائیں ان اقسام سے تعلق رکھتی ہیں جو دیگر استعمال کے لیے امریکی ادارے FDA سے منظور شدہ ہیں اور صحت مند رضاکاروں پر حفاظتی مطالعوں میں قابل برداشت ثابت ہوئی ہیں۔

<h2>متاثر کن نتائج</h2> تحقیق کے مطابق پارکنسن کے ماڈل میں اس دوا نے پیش رفتہ بیماری میں حرکت سے متعلق علامات کو پلٹ دیا، اور یہ 11 فیصد آکسیجن سانس لینے جتنی مؤثر ثابت ہوئی — جو تقریباً 15 ہزار فٹ (4600 میٹر) کی بلندی پر ہوا سانس لینے کے برابر ہے۔

Leigh syndrome کے چوہوں میں اس امتزاج نے متوقع عمر تقریباً 62 دن سے بڑھا کر 158 دن کر دی، جبکہ Friedreich&#8217;s ataxia کے ماؤس ماڈل میں دواؤں نے بیماری کی پیش رفت تو روک دی مگر علامات کو پلٹا نہ سکیں۔ یہ دونوں نایاب جینیاتی بیماریاں ہیں جو مائٹوکونڈریا کے خراب ہونے پر پیدا ہوتی ہیں۔

موٹھا نے کہا کہ انہیں اس &#8220;ہائپوکسیا کی گولی&#8221; کے امکانات سے امید ہے جو پارکنسن کے مریضوں کو فائدہ دے سکتی ہے۔

<h2>احتیاط ضروری</h2> تین ہفتوں سے زائد روزانہ علاج چوہوں میں اچھی طرح برداشت ہوا اور دائمی ہائپوکسیا سے وابستہ دل کے ضمنی اثرات نہیں دیکھے گئے۔ تاہم طویل مدتی ہائپوکسیا پلمونری ہائیپرٹینشن اور دل کے دائیں حصے کی ناکامی کا باعث بن سکتی ہے۔

موٹھا نے زور دیا ہے کہ یہ پری کلینیکل چوہوں کے مطالعے ہیں اور انہیں براہ راست علاج میں تبدیل کرنے سے پہلے مزید کام درکار ہے۔ ان کے مطابق کنٹرولڈ کلینیکل ماحول کے بغیر دائمی ہائپوکسیا خطرناک ہو سکتی ہے۔ ٹیم کا کہنا ہے کہ یہ regimen پارکنسن اور بعض مائٹوکونڈریل بیماریوں کے ممکنہ علاج کے طور پر مزید پری کلینیکل اور بالآخر کلینیکل ٹیسٹنگ کا مستحق ہے۔